Zondag 23/01/2022

Belangrijk nieuwsGezondheidszorg

Medicijn Zolgensma, dat bekend werd door baby Pia, vanaf december terugbetaald

Archiefbeeld: baby Pia en haar ouders Ellen en Tim en broer Brik in 2019. Beeld Illias Teirlinck
Archiefbeeld: baby Pia en haar ouders Ellen en Tim en broer Brik in 2019.Beeld Illias Teirlinck

De behandeling met het peperdure medicijn Zolgensma, dat twee jaar geleden bekend werd door baby Pia, wordt vanaf december terugbetaald. Dat meldt minister van Volksgezondheid Frank Vandenbroucke (Vooruit).

Redactie

Zolgensma is bedoeld om de zeldzame spierziekte SMA te behandelen. Dat is een genetische ziekte, waarbij de spieren slecht werken door een DNA-fout in de motorische zenuwcellen in het ruggenmerg. Zonder behandeling ligt de levensverwachting op twee jaar.

Het middel raakte twee jaar geleden bekend, toen de ouders van baby Pia een inzamelactie organiseerden om het medicijn voor hun dochtertje te kunnen aanschaffen. De bijna 2 miljoen euro die het spuitje tegen SMA kostte, konden de ouders bijeenzamelen via een sms-actie. Het medicijn was toen nog niet goedgekeurd door het Europees geneesmiddelenagentschap (EMA), maar was in de Verenigde Staten wel al verkrijgbaar. Intussen kreeg het geneesmiddel wel een gunstig advies van het EMA en zette de Europese Commisse het licht op groen.

Na intense onderhandelingen waarin België samengewerkt heeft met Nederland en Ierland, is er nu een akkoord bereikt om Zolgensma ook in ons land te laten terugbetalen. Het contract tussen het RIZIV en de firma Novartis Gene Therapies werd donderdagavond ondertekend. “De toegang tot zo’n belangrijk geneesmiddel mag niet langer afhangen van inzamelacties: hier is de solidariteit van de ziekteverzekering nodig”, vindt minister Vandenbroucke.

Vanaf 1 december wordt Zolgensma in België terugbetaald voor kinderen tot twee jaar (of indien ze minder dan 13,5 kilogram wegen) met een bi-allelische mutatie van het SMN1-gen in twee gevallen: patiënten met symptomatische SMA type 1 of patiënten met pre-symptomatische SMA met maximaal drie kopieën van het SMN2-gen. Elk jaar komen naar schatting elf kinderen in aanmerking, eens de screening volledig georganiseerd is. Het is een eenmalige behandeling die onder streng toezicht intraveneus wordt toegediend in een referentiecentrum.

Vooruitgang

De werking van het medicijn op lange termijn is nog niet helemaal duidelijk. Bij baby Pia sloeg het alvast aan. Vorig jaar lieten haar ouders weten dat Pia veel vooruitgang geboekt heeft. Helemaal genezen zal ze nooit, maar dat het meisje kan zitten, zich zelfstandig kan voortbewegen, en zonder sonde kan eten stemt haar ouders hoopvol.

Intussen wordt er via de zogenoemde hielprik bij pasgeboren baby’s in Wallonië ook al gescreend op SMA. Binnenkort gebeurt dat ook in Vlaanderen. Als de ziekte snel ontdekt wordt, kan er snel een behandeling volgen om onherstelbare schade te voorkomen.

Vlaamse baby’s kunnen kort na de geboorte al gecontroleerd worden op 12 aangeboren aandoeningen. De komende twee jaar komen daar 7 zeldzame ziekten bij, waaronder dus SMA. Dat maakte Vlaams minister van Volksgezondheid Wouter Beke vandaag bekend. De hielprik is niet verplicht maar wordt in Vlaanderen in ruim 99 procent van de gevallen uitgevoerd.

Meer over

Nu belangrijker dan ooit: steun kwaliteitsjournalistiek.

Neem een abonnement op De Morgen


Op alle artikelen, foto's en video's op demorgen.be rust auteursrecht. Deeplinken kan, maar dan zonder dat onze content in een nieuw frame op uw website verschijnt. Graag enkel de titel van onze website en de titel van het artikel vermelden in de link. Indien u teksten, foto's of video's op een andere manier wenst over te nemen, mail dan naar info@demorgen.be.
DPG Media nv – Mediaplein 1, 2018 Antwerpen – RPR Antwerpen nr. 0432.306.234